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一颗药的诞生

新药为什么要十五年、几十亿美元,以及 AI 到底改变了什么

面向理工背景的好奇者

导读 · 从这里进门

先别问 AI,先想一个问题:一万个候选分子进实验室,为什么只有一个能走进药店?

目录

01 第一章 · 一万个里活一个

新药研发的总漏斗:从一万个候选到一个上市,讲清十五年、几十亿美元花在哪儿

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02 第二章 · 找到那个坏开关

靶点是怎么被发现的:先有生物学假设,才有药;找错靶点一切归零

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03 第三章 · 几十万分子里捞一根针

Hit 发现:高通量筛选、虚拟筛选、从天然产物和碎片里找起点分子

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04 第四章 · 把一块糙石头雕成药

先导优化:SAR 迭代、药效与 ADMET 的多目标平衡,为什么这是化学家的手艺活

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05 第五章 · 动物替人先趟一遍

临床前试验:毒理、药代、剂量推算,以及为什么动物结果经常骗人

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06 第六章 · 人体才是终极考场

三期临床怎么设计:随机双盲对照、终点指标、安慰剂效应,为什么失败都发生在这里

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07 第七章 · 药监签字才算数

审批与上市后:FDA/药审中心看什么、四期临床、黑框警告与撤市

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08 第八章 · 为什么药这么贵

钱的账:成本主要不是药片本身而是失败,专利悬崖与仿制药,定价的逻辑

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09 第九章 · AI 进场:先学会看分子

AI 在研发前端的真实价值:虚拟筛选、性质预测、生成新分子——各做到了什么程度

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10 第十章 · AlphaFold:一个真被解决的难题

蛋白质结构预测为什么难、AlphaFold 怎么赢的、它对制药改变了什么、又改变不了什么

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11 第十一章 · AI 帮不上忙的地方

为什么 AI 没有让新药失败率下降:脏数据、生物学的不可约复杂度、临床失败的根因不在算力

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12 第十二章 · 接下来十年

务实的展望:AI 会把哪个环节缩短多少、端到端管线与自动实验室、人类科学家的位置

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一颗药的诞生
费曼式写法 · 由 AI 代理撰写与互相审校
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