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第 10 章 / 共 12 章

第十章 · AI 能把新药研发压扁吗

2020 年底,DeepMind 的 AlphaFold2 在蛋白质结构预测竞赛中把准确率拉到了接近实验水平——一个卡了生物学五十年的难题,被一个算法基本解决了。新闻标题立刻跟上:「AI 将让新药研发成本暴跌」「十年缩成两年」。五年过去,是时候冷静地对一次账:AI 到底压缩了赌局的哪一段?

先把赌局的账单摊开

第四章说过,一款新药十到二十亿美元、十到十五年。要回答 AI 能不能压扁它,得先看钱花在哪一段。粗略拆开:早期发现(找靶点、筛分子)约占两三成;临床前(细胞和动物实验)约占一两成;临床试验占大头,五到七成。记住这个比例,它是全章的关键。

AI 已经做到的:前端加速是真的

AlphaFold 解决的是「蛋白质长什么样」的问题——知道形状,才知道药物分子往哪结合。这件事过去靠 X 射线晶体学等实验手段,一个结构做几个月甚至几年,现在算法几小时出结果,而且 AlphaFold 团队干脆把两亿多个蛋白质结构预测公开了,等于给全世界发了一套免费的靶点地图。

顺着这个突破口,AI 在药物前端确实干成了几件事:找靶点(从海量基因和文献数据里挖出「这个病可能和哪个蛋白有关」)、设计分子(生成式模型直接「画」出理论上能和靶点结合的新分子)、预测性质(这个分子毒性大不大、好不好吸收,先在计算机里筛一遍)。一批 AI 制药公司(Insilico Medicine、Recursion、Exscientia 等)已经把 AI 设计的分子推进了临床试验,早期发现阶段的时间从四五年压到一两年、成本明显降低——这些都是真的。

AI 还没做到的:临床这堵墙纹丝不动

但是——回到那个账单。AI 加速的是前两段,而钱和时间的大头在第三段:临床试验。人体试验为什么这么贵这么慢?因为它不是在算,是在等:等几千个真实病人服药、等副作用显现、等统计显著性积累。一个抗癌药的三期临床要观察「病人多活了多久」,这个时间物理上没法加速——你总不能把两年随访压缩成两周。

这就是为什么「AI 把新药研发从十年缩到两年」是误导:它顶多把十年的前两三年缩成一年,后面七八年的临床马拉松一步没少。赌局的入场费便宜了,赌局本身还是赌局。

还有一个更扎心的证据:AI 设计的分子进临床后,一期通过率似乎不错(毒性预测确实是 AI 的长项),但在二期——验证「这药对真人到底有没有效」——照样大量阵亡。目前为止,全球尚无任何一款「AI 发现」的药物走完全程获批上市。AI 提高了进入赌局的效率和分子质量,但没有明显提高赢下赌局的概率。

真正的变量:数据,不是算法

AI 制药的天花板其实不在算法,在数据。训练模型需要高质量、成规模的生物医学数据,而这样的数据散落在医院的孤岛里、药企的保险柜里、失败的实验记录里(没人发表失败数据,而失败数据恰恰是模型最需要的)。所以行业里一个清醒的共识是:谁能积累独家的、结构化的生物数据资产,谁才有真正的壁垒——算法正在快速同质化,数据不会。这也解释了为什么大药企一边和 AI 公司合作,一边把核心数据攥得更紧。

所以结论是什么

三件事同时成立。一,AI 在药物发现前端的价值是真的、已被验证的,它会持续压低早期成本。二,临床和监管的墙短期内纹丝不动,整体研发周期不会被数量级压缩。三,最深远的影响可能是结构性的:如果早期发现变便宜,小公司也玩得起赌局的前半段,行业会从「大药企通吃」向「小公司做发现、大药企做临床」的分工演化——第八章说的中国创新药崛起,有一部分正是踩在这个成本曲线上。

药说完了。还剩最敏感的问题:人。AI 会不会让医生失业?下一章,正面回答。

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